Hur AI räddar liv genom att återanvända gamla läkemedel

En nyligen rapport från The New York Times berättar historien om Joseph Coates, 37, vars framtid såg dyster ut efter att läkarna bara gav honom månader att leva.

Diagnostiserad med POEMS syndrom, en sällsynt blodsjukdom, var han för sjuk för att genomgå en stamcellstransplantation—den enda kända behandlingen. ”Jag gav upp,” sa Coates, enligt The Times. ”Jag trodde bara att slutet var oundvikligt,” tillade han.

Men hans flickvän, Tara Theobald, vägrade att acceptera nederlaget. Hon tog kontakt med Dr. David Fajgenbaum, en läkare som specialiserar sig på sällsynta sjukdomar, som föreslog en otraditionell behandlingsplan, som rapporterats av The Times.

Den livräddande regimen konstruerades inte av Dr. Fajgenbaum – den skapades av en artificiell intelligensmodell. Inom några veckor svarade Coates på behandlingen, återfick sin hälsa och genomgick en framgångsrik stamcellstransplantation. Idag är han i remission, säger The Times.

Detta genombrott är en del av en växande trend: forskare använder AI för att återanvända befintliga läkemedel för sällsynta sjukdomar. Denna metod, känd som läkemedelsåteranvändning, utnyttjar maskininlärning för att identifiera förbisedda behandlingar bland tusentals godkända mediciner.

”Det finns en skattkista av mediciner som skulle kunna användas för så många andra sjukdomar. Vi hade bara inte ett systematiskt sätt att titta på det,” sa Donald C. Lo, en vetenskaplig ledare på Remedi4All, en grupp fokuserad på läkemedelsåteranvändning, som rapporterats av The Times.

Sällsynta sjukdomar, definierade som de som påverkar färre än 200 000 människor i USA, påverkar kollektivt tiotals miljoner människor över hela världen. Ändå saknar över 90% av dessa tillstånd godkända behandlingar, säger NORD.

Läkemedelsföretag undviker ofta att investera i sällsynta sjukdomar på grund av begränsad lönsamhet. ”Det finns vanligtvis inte mycket pengar att tjäna på att utveckla ett nytt läkemedel för ett litet antal patienter,” sa Christine Colvis från National Center for Advancing Translational Sciences, rapporterar The Times.

AI förändrar detta. Genom att analysera stora datamängder kan maskininlärningsmodeller snabbt identifiera potentiella läkemedel-sjukdoms matchningar. The Times rapporterar att Dr. Fajgenbaums team vid University of Pennsylvania, till exempel, jämför 4 000 läkemedel mot 18 500 sjukdomar, och ger varje kombination en poäng för potentiell effektivitet. Liknande försök pågår globalt, från Stanford till Japan.

En framgångshistoria involverar en 19-årig patient i Alabama som lider av kroniskt kräkningar. En AI-modell föreslog att man inhalerar isopropylalkohol, vilket gav omedelbar lättnad, rapporterade The Times.

”I grunden körde vi en sökning som sa, ‘Visa oss varje föreslagen behandling som någonsin har funnits i medicinhistorien för illamående’,” sa Matt Might, professor vid University of Alabama i Birmingham. ”Den kom upp i toppen av vår lista, och den fungerade omedelbart,” tillade han, som rapporterats av The Times

Enligt The Times började Dr. Fajgenbaums resa in i läkemedelsåteranvändning när han diagnostiserades med Castlemans sjukdom, en sällsynt immunstörning, under medicinstudier. Efter att ha misslyckats med att svara på standardbehandlingar upptäckte han att sirolimus, ett generiskt läkemedel som används för att förhindra organavstötning, räddade hans liv.

Denna erfarenhet inspirerade honom att grunda Every Cure, en ideell organisation som använder AI för att påskynda återanvändningen av läkemedel. Trots dess potential möter läkemedelsåteranvändning utmaningar. Många återanvända läkemedel är generiska, vilket innebär liten ekonomisk morot för läkemedelsföretag, säger The Times.

”Om du använder AI för att hitta ett nytt användningsområde för en gammal, billig medicin, tjänar ingen några pengar på det,” sa Dr. Fajgenbaum, som rapporterades av The Times. Effekten är dock obestridlig. För patienter som Coates ger AI hopp där traditionell medicin kommer till korta. ”

”Det här är ett exempel på AI som vi inte behöver vara rädda för, som vi kan bli riktigt upphetsade över,” sa Dr. Grant Mitchell, en av grundarna till Every Cure, rapporterade The Times. ”Den här kommer att hjälpa många människor,” tillade han.

När Coates stod frisk och leende bredvid Dr. Fajgenbaum förra månaden, tjänade hans historia som ett vittnesmål om AIs transformerande kraft inom medicinen. ”Någon måste vara den första att prova,” sa Dr. Wayne Gao, Coates onkolog, rapporterade The Times.